Комитет по здравоохранению Петербурга сообщил о поступлении препарата "Золгенсма" для 3-месячного ребенка со спинальной мышечной атрофией (СМА). Стоимость одной инъекции составляет около $2 млн.
Как стало известно 4 декабря, это была первая закупка, произведённая за счёт Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими, редкими и хроническими заболеваниями "Круг добра". "Золгенсма" используется для генозаместительной терапии детей и позволяет избавиться от такой опасной болезни как СМА.
"После постановки диагноза ребёнку комитет по здравоохранению оперативно организовал подачу заявки в фонд, где она была удовлетворена менее чем за неделю. Препарат является самым дорогим в мире. Его введение будет осуществлено в НМИЦ имени Алмазова", — сообщили в профильном ведомстве.
В пресс-службе комитета по здравоохранению уточнили, что специалисты НМИЦ имени Алмазова уже имеют опыт работы с "Золгенсмой": ранее препарат вводился семи детям с СМА, однако ранее лекарство закупалось за счёт благотворителей.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из 6–10 тыс. новорождённых. В самых тяжёлых случаях первые признаки болезни проявляются в первые месяцы жизни и в этом случае дети не доживают даже до четырёх лет: при СМА идёт постепенная атрофия мышц, в том числе тех, которые отвечают за дыхание.
На сегодняшний день в мире существует несколько дорогостоящих препаратов, зарегистрированных для лечения СМА, однако в отличие от "Спинразу" и "Эврисди", которые необходимо принимать всю жизнь, лекарство "Золгенсма" достаточно ввести однократно; Из-за этого его стали называть "укол жизни".
Ранее "ДП" рассказывал о запуске проекта "Дислек", в рамках которого страдающие от сердечно-сосудистых заболеваний жители Петербурга смогут получать бесплатное лекарственное обеспечение. В комитете по здравоохранению уточнили, что проект уже реализован в пилотных медицинских организациях и тиражирован на все городские поликлиники и профильные стационары.
