C 2019 года часть расходов на закупку лекарств для пациентов с редкими болезнями перейдет с регионального на федеральный уровень. Фармкомпании, зарабатывающие на реализации препаратов до 25 млрд рублей в год, видят в этом новые возможности для развития бизнеса.
По спискам
Орфанные заболевания зафиксированы в двух российских регистрах — 7ВЗН, который финансируется федеральным бюджетом, и так называемом Перечне–24. Деньги на лечение болезней, оказавшихся во втором реестре, выделялись регионами.
По итогам 2017 года потенциальный размер рынка поставки лекарств из Перечня–24 (при условии, что все нуждающиеся пациенты будут обеспечены необходимыми препаратами) оценивался в 28,8 млрд рублей. При этом реальные совокупные расходы субъектов РФ составили 15,3 млрд рублей. К примеру, в Петербурге на них тратится по 1,5 млрд рублей в год.
Эксперты прогнозируют, что производство орфанных препаратов увеличится, а на рынок выйдут новые игроки. Так, петербургский Biocad уже в ближайшее время планирует пройти госрегистрацию препарата от атипичного гемолитико–уремического синдрома и пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Сейчас эти недуги лечатся препаратом "Солирис" американской компании Alexion. Планируется вывод на российский рынок еще одного отечественного препарата производства ЗАО "Генериум" (Владимир). "В нашем портфеле есть несколько препаратов для лечения орфанных заболеваний. В сравнении с американскими лекарствами отечественные в среднем вдвое дешевле", — рассказывает гендиректор компании Дмитрий Кудлай.
Производством лекарств для орфанных пациентов в России занимаются лишь два игрока. "Серьезные изменения в расстановке сил на рынке возможны при пересмотре Перечня–24 и включении в него новых нозологий", — комментирует заместитель директора института ЕАЭС Елена Красильникова. Стимулом для развития орфанного сегмента в российском фармпроизводстве эксперты называют системный подход в организации профилактики, диагностики и лечения редких болезней. Это позволит сформировать реальную картину редких болезней и проанализировать потребности в конкретных медтехнологиях. Обнаруженные в результате такой работы ниши могут быть привлекательны для отечественных производителей.
"Не стоит забывать, что из 226 редких заболеваний, зарегистрированных на территории РФ, внимание системы здравоохранения в настоящий момент сконцентрировано только на 28", — подчеркивает Елена Красильникова.
Интенсивная бизнес–терапия
Фармпроизводители говорят о необходимости большей поддержки со стороны государства. В этом смысле показателен опыт США, где в 1983 году был принят закон об орфанных лекарственных препаратах. В нем были предусмотрены гранты для производителей, налоговые вычеты на проведение клинических исследований, помощь в составлении протоколов испытаний, освобождение от оплаты регистрации, ускоренное рассмотрение и исключительные права на рынке сроком на 7 лет.
В результате сейчас США являются лидером в производстве препаратов для лечения редких заболеваний.
"Сегодня для международных компаний поддерживающие инструменты существуют только в виде возможности использования данных зарубежных клинических исследований для регистрации препарата в России", — говорит директор бизнес–подразделения специализированных препаратов российского представительства Sanofi Дмитрий Мордвинцев.
При этом фармпроизводителям хотелось бы иметь в арсенале такие инструменты, как ускоренный доступ орфанных препаратов на рынок, возможность условной регистрации инновационных лекарств, а также целевая государственная поддержка разработки орфанных препаратов.
"В рамках разрабатываемой стратегии "Фарма–2030" и аналогичных программ важно предусмотреть создание регуляторной базы для внедрения в рутинную практику новейших терапевтических методов, например таких, как генная терапия или CAR–Tтехнологии", — отмечает Дмитрий Мордвинцев.
При этом представители отрасли единогласно признают: добавление еще пяти нозологий в список 7ВЗН делает исследования и разработку препаратов по этим направлениям интересными и перспективными для компаний.
"Не исключено появление на рынке и новых игроков в ближайшем будущем", — отметил руководитель проектов поддержки доступа на рынок Biocad Валентин Додонов.
Орфанная арифметика
Запланированный на следующий год перевод на федеральный уровень пяти самых затратных болезней из Перечня–24 повлияет на стоимость лекарств, предназначенных для их лечения, — покупать их будет дешевле.
Например, средняя стоимость одной упаковки препарата "Ларонидаза" (производитель — группа Sanofi, Франция) по результатам аукционов в субъектах РФ составляет 121,9 тыс. рублей.
Чиновники ожидают, что при организации централизованных закупок на федеральном уровне за счет большего объема и снижения бюрократических процедур цена упадет до 32,9 тыс. рублей (минус 73%). Аналогично планируется снижение цены и на другие препараты: "Экулизумаб" (Alexion, Швейцария) — на 16%, "Галсульфаза" (BioMarin, США) — на 39% и т. д.
Однако ожидать значительного снижения расходов на лечение орфанных болезней (по крайней мере в первые 1–2 года) не следует, считает Елена Красильникова.
"Во–первых, из запланированных 10 млрд рублей федерального бюджета только около 50% — это перенос на федеральный уровень реальных расходов, которые несли субъекты РФ.
Остальные 50% будут потрачены на пациентов, которые пока не получали лечения. Обеспеченность некоторых пациентов лекарствами в 2017 году колебалась в разных регионах в диапазоне 30–66% и в среднем составляла 57%", — объясняет эксперт.
